이번 승인은 신세포암 표준치료법인 수니티닙 대비 키트루다와 엑시티닙 병용요법의 효능을 평가한 KEYNOTE-426 임상3상 연구를 바탕으로 이루어졌다. 전신 치료 경험이 없는 진행성 투명 세포형 신세포암 환자 861명을 대상으로 전체 생존율, 무진행 생존기간, 객관적 반응률, 반응 지속기간 및 안전성을 비교했다.

연구 결과 키트루다 병용요법은 수니티닙 대비 전체 생존율과 무진행 생존기간을 유의하게 개선했고, 보다 높은 객관적 반응률을 보였다. 국내 신세포암에 허가된 면역항암제 병용요법 중 모든 IMDC 위험 집단이 포함된 환자군에서 수니티닙 대비 전체 생존율, 무진행 생존기간, 객관적 반응률을 모두 개선한 것은 키트루다가 유일하다.

특히 키트루다 병용요법은 수니티닙 대비 신세포암 환자의 사망 위험을 47% 감소시킨 것으로 나타났다. 키트루다 병용요법군의 12개월 전체 생존율은 89.9%, 수니티닙 투여군은 78.3%2으로 확인됐다.

무진행 생존기간의 중앙값은 키트루다 병용요법군과 수니티닙 투여군이 각각 15.1개월, 11.1개월이며, 객관적 반응률은 키트루다 병용요법군이 59.3%, 수니티닙 투여군은 35.7%2로 나타났다.

반면 이상반응 발현 빈도는 표준치료법에서 보고된 수준과 유사했다. 키트루다 병용요법군의 이상반응 발현 빈도는 98.4%, 수니티닙 투여군은 99.5%로 확인됐으며, 설사와 고혈압이 가장 흔히 나타났다. 3등급 이상의 중증도 이상반응 발현 빈도는 키트루다 병용요법군이 75.8%, 수니티닙 투여군은 70.6%이다.

한국MSD 항암사업부문 최재연 전무는 “진행성 신세포암 환자의 5년 상대 생존율이 13% 정도에 불과해 새로운 치료옵션에 대한 기대가 높은 가운데 키트루다 병용요법이 표준치료법 대비 모든 평가 변수에서 우월성을 입증한 것은 매우 의미 있는 지표”라며 “이번 허가가 진행성 신세포암 환자의 치료 환경을 개선할 수 있을 것이라 기대하며, 앞으로도 한국MSD는 국내 암 환자에게 더 나은 치료 혜택을 제공하기 위한 노력에 더욱 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.

한편 키트루다는 국내에서 신세포암 병용요법에 앞서 비소세포폐암, 두경부암, 호지킨림프종, 요로상피암, 흑색종의 치료제로서 승인받았다. 신세포암 치료제로서는 올해 4월 미국 FDA, 9월 EMA로부터 승인받은 바 있다.